Taller científico copatrocinado por la National Kidney Foundation y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
1 de abril de 2020, Nueva York, NY — Las pruebas más recientes respaldan el uso de criterios de valoración alternativos para demostrar la eficacia de los tratamientos frente a la progresión de las enfermedades del riñón crónicas. En particular, en marzo de 2018, la National Kidney Foundation (NKF), en colaboración con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), organizó un taller científico titulado “La variación de la albuminuria y la TFG como criterios de valoración para ensayos clínicos en las primeras etapas de la enfermedad del riñón”.
“La posibilidad de prevenir la progresión de la enfermedad del riñón en sus etapas más tempranas es un objetivo importante, y la NKF se complace en poder facilitar el diálogo entre investigadores, organismos reguladores, la industria y los pacientes para avanzar en nuestra comprensión de cómo llevar a cabo ensayos clínicos en esta población”, afirmó la Dra. Kerry Willis, directora científica de la NKF.
La adopción de estos criterios de valoración alternativos permitiría investigar terapias para las etapas más tempranas de la enfermedad. Sin embargo, antes de que estos criterios de valoración alternativos puedan implantarse de forma generalizada en ensayos sobre las etapas tempranas de enfermedades del riñón comunes, como la enfermedad renal diabética, se necesita una mayor aportación de la comunidad en general —incluidos pacientes, profesionales sanitarios, entidades financiadoras, la industria, investigadores y organismos reguladores— sobre cómo diseñar ensayos significativos en las etapas tempranas de estas enfermedades, incluyendo quiénes deben participar en ellos, así como el tamaño y la naturaleza de la base de datos de seguridad necesaria para respaldar su aprobación.
Para empezar a abordar estas cuestiones, la National Kidney Foundation y la FDA de EE. UU. copatrocinaron un taller científico sobre “Desarrollo de tratamientos para las etapas tempranas de las enfermedades del riñón crónicas comunes: consideraciones sobre los ensayos clínicos”, celebrado del 14 – 17 de diciembre de 2020. La Dra. Lesley Inker, MD, MS, y Hiddo Lambers Heerspink copresidieron el taller, que contó con el apoyo de un comité de planificación multidisciplinar. Asistieron más de 90 participantes en representación de organismos gubernamentales y reguladores (la FDA y la EMA), investigadores académicos, la industria, economistas de la salud y entidades financiadoras, así como pacientes. El objetivo general de la reunión era comprender mejor la perspectiva de las distintas partes interesadas sobre el valor y el diseño de los ensayos clínicos para el tratamiento de las etapas tempranas de la enfermedad del riñón en pacientes con alto riesgo de progresión debido a la diabetes o la hipertensión. Puede verse una grabación del taller aquí.
Objetivos del taller
A largo plazo: poder tratar a todos los pacientes con causas comunes de enfermedad del riñón con el medicamento adecuado en el momento oportuno.
A corto plazo: expresar la perspectiva de la comunidad sobre el valor del tratamiento de la enfermedad del riñón en fase temprana y las consideraciones relacionadas con el diseño de los ensayos clínicos:
- ¿Cómo perciben los pacientes, los profesionales sanitarios y las entidades financiadoras el valor del tratamiento de las etapas tempranas de la ERC?
- ¿Cuáles son las consideraciones clave en el diseño de los ensayos y los programas de desarrollo de fármacos para las terapias destinadas a tratar la ERC en fase temprana?
- ¿Podemos identificar las poblaciones óptimas que deben recibir tratamiento en las fases tempranas de la ERC?
- ¿Cuáles son las consideraciones de coste-beneficio para el tratamiento de las etapas tempranas de la ERC?
- ¿En qué consiste una evaluación adecuada de la seguridad de los medicamentos destinados a tratar la ERC en sus fases tempranas?
En general, hubo un consenso entre los asistentes al taller en que el tratamiento de la ERC en fase temprana tiene valor, pero los detalles específicos son relevantes. A lo largo de las presentaciones plenarias y las sesiones de trabajo, se debatió sobre los criterios de valoración adecuados para los ensayos, las poblaciones tanto para la inclusión en los ensayos como para el uso final de los tratamientos en la práctica clínica, y la evaluación de la seguridad y la relación coste-beneficio. Los ponentes de las sesiones plenarias y los participantes en los grupos de trabajo aportaron datos e información que servirán de base para las recomendaciones finales destinadas a abordar estas cuestiones. El Comité de Planificación está elaborando actualmente un informe del taller y prevé su publicación en los próximos cuatro – seis meses.
Referencias
- Levey AS, Gansevoort RT, Coresh J, et al. La variación de la albuminuria y la TFG como criterios de valoración para ensayos clínicos en las etapas tempranas de la ERC: un taller científico patrocinado por la National Kidney Foundation en colaboración con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos. Am J Kidney Dis. 2019.
- Coresh J, Heerspink HJL, Sang Y, et al. Variación de la albuminuria y riesgo posterior de enfermedad del riñón terminal: un metaanálisis de un consorcio a nivel de participante individual de estudios observacionales. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(2):115-127.
- Grams ME, Sang Y, Ballew SH, et al. Evaluación de la pendiente de la tasa de filtración glomerular como criterio de valoración sustitutivo de la ESKD en ensayos clínicos: un metaanálisis a nivel de participante individual de datos observacionales. J Am Soc Nephrol. 2019;30(9):1746-1755.
- Greene T, Ying J, Vonesh EF, et al. Rendimiento de la pendiente de la TFG como criterio de valoración sustitutivo de la progresión de la enfermedad del riñón en ensayos clínicos: una simulación estadística. J Am Soc Nephrol. 2019;30(9):1756 – 1769.
- Heerspink HJL, Greene T, Tighiouart H, et al. La variación de la albuminuria como criterio de valoración sustitutivo de la progresión de la enfermedad del riñón: un metaanálisis de los efectos del tratamiento en ensayos clínicos aleatorizados. Lancet Diabetes Endocrinol. 2019;7(2):128 – 139.
- Inker LA, Heerspink HJL, Tighiouart H, et al. La pendiente de la TFG como criterio de valoración sustitutivo de la progresión de la enfermedad del riñón en ensayos clínicos: un metaanálisis de los efectos del tratamiento en ensayos controlados aleatorizados. J Am Soc Nephrol. 2019;30(9):1735 – 1745.
- Vonesh E, Tighiouart H, Ying J, et al. Modelos de efectos mixtos para criterios de valoración basados en la pendiente en ensayos clínicos de enfermedad del riñón. Stat Med. 2019;38(22):4218 – 4239.
Datos sobre la enfermedad del riñón
Se estima que, en Estados Unidos, 37 millones de adultos padecen enfermedad renal crónica (ERC), y aproximadamente el 90% no sabe que la padece. Uno de cada tres adultos en EE. UU. corre el riesgo de padecer enfermedad renal crónica. Entre los factores de riesgo de la enfermedad del riñón se incluyen: la diabetes, la presión arterial alta, las cardiopatías, la obesidad y los antecedentes familiares. Las personas de raza negra o afroamericanas, hispanas o latinas, indígenas americanas o nativas de Alaska, asiático-americanas, o nativas de Hawái u otras islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad. Las personas de raza negra o afroamericanas tienen casi cuatro veces más probabilidades que las personas blancas de sufrir falla renal. Las personas hispanas o latinas tienen 1.3 veces más probabilidades que las personas no hispanas o no latinas de sufrir falla renal.
Acerca de la National Kidney Foundation
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización más grande, completa y con mayor trayectoria centrada en el paciente, dedicada a concientizar, prevenir y tratar la enfermedad del riñón en EE. UU. Para obtener más información sobre la NKF, visite www.kidney.org.