La inversión respalda el desarrollo de una plataforma de administración diseñada para superar la barrera que ha impedido que los medicamentos genéticos lleguen al riñón, así como un programa líder en el ámbito de la enfermedad del riñón poliquística.
(Nueva York, NY – 6 de octubre de 2026) – La National Kidney Foundation (NKF) ha anunciado hoy una inversión del Fondo de Innovación de la NKF en Nephrogen, una empresa biotecnológica que desarrolla terapias de edición genética de una sola aplicación para la enfermedad del riñón.
La terapia génica ha abierto nuevas posibilidades para tratar y, potencialmente, curar enfermedades al abordar sus causas genéticas subyacentes. Sin embargo, aplicar esos avances a la enfermedad del riñón ha resultado especialmente complicado. Según el informe de panorama del segundo trimestre de 2026 de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT), hay 931 terapias génicas aprobadas, en ensayos clínicos o en espera de aprobación regulatoria en todo el mundo. No se ha aprobado ninguna terapia génica para una enfermedad del riñón, y solo se conoce un programa diseñado para actuar sobre las células renales que haya entrado en ensayos clínicos. La compleja estructura del riñón y su barrera de filtración dificultan que los vectores de administración de la terapia génica alcancen sus células diana, y la enfermedad del riñón puede tener su origen en más de 15 tipos celulares distintos.
La plataforma NeFIND™ de Nephrogen, que combina la inteligencia artificial con la evaluación de alto rendimiento para descubrir nuevos vectores de terapia génica, tiene como objetivo abordar estos retos para hacer de la terapia génica una realidad para los 37 millones de estadounidenses que padecen una enfermedad del riñón. En un trabajo que actualmente se encuentra en proceso de revisión por pares, Nephrogen informó de que se había logrado la administración en hasta el 60% de las células epiteliales tubulares renales en modelos preclínicos con ratones. Nephrogen también ha demostrado la administración de genes en riñones humanos intactos extraídos directamente de pacientes y mantenidos mediante perfusión mecánica a temperatura normal, lo que, según la información de que dispone la empresa, constituye la primera demostración documentada de administración dirigida en tejido renal humano intacto.
“La terapia génica está cambiando lo que es posible para los pacientes con enfermedades que antes tenían pocas o ninguna opción de tratamiento; sin embargo, actualmente no hay terapias génicas disponibles para tratar las enfermedades del riñón”, afirmó Kevin Longino, director de inversiones de la NKF y persona que recibe el riñón. “Nephrogen está abordando un reto fundamental que ha supuesto un obstáculo: hacer llegar estas terapias potencialmente transformadoras al riñón. Esta inversión refleja exactamente el objetivo para el que se creó el Fondo de Innovación de la NKF: ayudar a acelerar innovaciones prometedoras con el potencial de salvar vidas y cambiar de forma radical el futuro de la enfermedad del riñón”.
El programa principal de Nephrogen es una terapia de edición genética de administración única para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ERPA), la enfermedad del riñón hereditaria más común. Un segundo programa se centra en la enfermedad del riñón mediada por APOL1, y el objetivo a largo plazo de Nephrogen es aplicar la plataforma NeFIND™ a una gama mucho más amplia de enfermedades del riñón, incluida la enfermedad renal crónica.
“A las familias con enfermedades del riñón hereditarias se les ha dicho durante décadas que deben controlar el deterioro en lugar de tratar su causa”, afirmó Demetri Maxim, director ejecutivo y cofundador de Nephrogen. “Esto no se debe a que se desconozca la genética, sino a que la administración de material genético en los tipos específicos de células renales que provocan la enfermedad ha sido demasiado ineficaz. Creamos nuestra plataforma NeFIND™ para cambiar eso y poder hacer realidad las terapias de edición génica de una sola aplicación para los pacientes que llevan esperando demasiado tiempo. La enfermedad del riñón poliquística es hereditaria en mi propia familia, y eso es lo que hace que este tema sea especialmente urgente para mí”.
La inversión del Fondo de Innovación de la NKF respaldará la expansión de la plataforma NeFIND™ para permitir una administración eficaz en otros tipos de células renales y hacer avanzar el programa principal de Nephrogen sobre la ADPKD hacia estudios que permitan la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND).
Creado en 2021, el Fondo de Innovación de la NKF trabaja para acelerar la financiación, el desarrollo y la comercialización de las terapias que los pacientes renales necesitan y merecen. El fondo invierte en empresas en etapas iniciales o intermedias que desarrollan terapias renales innovadoras y centradas en el paciente. Los objetivos a largo plazo del Fondo de Innovación de la NKF son prevenir la enfermedad del riñón, eliminar la lista de espera para trasplantes y proporcionar tratamientos mejores y más seguros a los pacientes en diálisis, para que puedan llevar una vida más plena y productiva. Para obtener más información sobre el Fondo de Innovación de la NKF, visite kidney.org/innovationfund.
Acerca de la enfermedad del riñón
En Estados Unidos, se estima que más de 37 millones de adultos padecen enfermedad del riñón, también conocida como ERC (Enfermedad Renal Crónica), y aproximadamente el 90% no sabe que la padece. Aproximadamente 1 de cada 3 adultos en EE. UU. corre el riesgo de padecer enfermedad del riñón. Entre los factores de riesgo de la enfermedad del riñón se incluyen: la diabetes, la presión arterial alta, las enfermedades cardíacas, la obesidad y los antecedentes familiares. Las personas de ascendencia negra o afroamericana, hispana o latina, indígena americana o nativa de Alaska, asiático-americana, o nativa de Hawái u otras islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la falla renal. Las personas negras o afroamericanas tienen aproximadamente cuatro veces más probabilidades que las personas blancas de sufrir falla renal. La tasa de falla renal entre los hispanos es aproximadamente el doble que entre las personas blancas.
Acerca de Nephrogen
Nephrogen es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias de edición genética de una sola aplicación, potencialmente curativas, para enfermedades del riñón graves, basadas en la investigación científica de la Universidad de Stanford y la Facultad de Medicina de Harvard. La plataforma NeFIND™ de Nephrogen combina inteligencia artificial y evaluación de alto rendimiento para descubrir nuevos vectores de administración y promotores específicos para cada tipo de célula, seleccionados para cada tipo de célula renal en múltiples enfermedades. Nephrogen fue cofundada por Demetri Maxim, biólogo computacional formado en Stanford, y el Dr. Vivek Bhalla, nefrólogo de Stanford. Para obtener más información, visite nephrogenbiotech.com.
Acerca de la National Kidney Foundation
(NKF) La National Kidney Foundation está revolucionando la lucha por salvar vidas mediante la eliminación de las enfermedades del riñón prevenibles, la aceleración de la innovación para garantizar la dignidad de la experiencia del paciente y la eliminación de las desigualdades estructurales en la atención renal, la diálisis y los trasplantes. Para obtener más información sobre la NKF, visite kidney.org
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Para peticiones de prensa:
Paul McGee (716)5236874 o paul.mcgee@kidney.org