Reunión sobre el desarrollo de medicamentos centrados en el paciente para la enfermedad de Fabry

Dos médicos con bata blanca trabajan juntos frente a un ordenador portátil, uno de ellos con un estetoscopio, en una oficina muy luminosa.

Ver la grabación de la reunión

Lee el informe “La voz del paciente”, un informe exhaustivo sobre la reunión.

Una iniciativa muy interesante de la National Kidney Foundation y el Grupo de Apoyo e Información sobre la Enfermedad de Fabry para informar a la FDA sobre la perspectiva de los pacientes que conviven con la enfermedad de Fabry.
Debido a la pandemia de COVID-19 y para proteger la salud de nuestros pacientes con la enfermedad de Fabry, esta reunión se celebrará de forma virtual.
Queremos escuchar a pacientes que presenten todo tipo de síntomas y afectación de órganos derivados de la enfermedad de Fabry (riñones, corazón, tracto gastrointestinal, etc.).

Inscríbete en línea

Cualquier persona que conviva con la enfermedad de Fabry —con o sin afectación renal— o que esté interesada en ella es bienvenida. Esto incluye a pacientes de todas las edades, compañeros de cuidado, familiares y amigos, así como a médicos, investigadores y otras personas interesadas.
 
Cada persona (por ejemplo, un niño, un cónyuge, etc.) debe inscribirse por separado.
 
Esté atento a esta página para conocer las novedades durante la semana del 12 de setiembre:
  • Podrás enviar comentarios sobre tu experiencia con la enfermedad de Fabry antes de la reunión
  • El enlace para participar en la reunión estará disponible el mismo día de la reunión (19 de setiembre)
Registrarse

Rellena la encuesta para pacientes

Necesitamos tu opinión sobre cómo ha afectado la enfermedad de Fabry a tu vida. Necesitamos tu opinión aunque no puedas asistir a la reunión.
 
Tu respuesta nos ayudará a organizar la mejor reunión posible.
 
Toda la información que facilites en la encuesta se mantendrá estrictamente confidencial.
Participa en la encuesta
Dr. Eric Wallace, Dr. Anjay Rastogi

¿Qué son las reuniones de la EL-PFDD?

Las reuniones sobre el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente y dirigido desde el exterior (EL-PFDD) reúnen a pacientes y compañeros de cuidado, representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), empresas farmacéuticas, así como a médicos e investigadores expertos en la enfermedad en cuestión. En el caso de la reunión sobre la enfermedad de Fabry, el objetivo es escuchar a los pacientes para que expliquen cómo es vivir con esta enfermedad, con o sin afectación renal, de modo que la FDA y las empresas farmacéuticas puedan comprender la experiencia de los pacientes. Estas aportaciones de los pacientes pueden ayudar a la FDA a tomar decisiones fundamentadas sobre la autorización de posibles medicamentos para la enfermedad de Fabry, y a las empresas farmacéuticas a diseñar medicamentos y ensayos clínicos que resulten significativos para los pacientes.
 

La reunión de la EL-PFDD sobre la enfermedad de Fabry

  • Se tratará de una ‘REUNIÓN VIRTUAL’ que tendrá lugar el lunes 19 de setiembre de 2022, de 10:00 – aproximadamente las 15:15, hora del Este
  • Esta reunión se retransmitirá con un NUEVO FORMATO DE NOTICIAS, con testimonios de pacientes y participación remota del público
 
El orden del día de la reunión consta de dos breves presentaciones sobre la enfermedad de Fabry a cargo de expertos en la materia, una presentación de la FDA, cuatro mesas redondas de pacientes y amplias sesiones de debate con el público. Los temas generales de debate serán:
  1. Vivir con la nefropatía de la enfermedad de Fabry: síntomas de la enfermedad y repercusiones en la vida cotidiana
  2. Ensayos clínicos sobre la nefropatía de la enfermedad de Fabry
  3. Retos actuales en el tratamiento de la nefropatía asociada a la enfermedad de Fabry.
 
La reunión estará copresidida por dos nefrólogos de prestigio, expertos en la enfermedad de Fabry:
El Dr. Eric Wallace, de la Universidad de Alabama en Birmingham
El Dr. Anjay Rastogi, de la Facultad de Medicina David Geffen de la UCLA
 
Dado que la FDA solo desea escuchar a los pacientes y a sus compañeros de cuidado, el resto de la audiencia virtual estará en modo de escucha.

¿Por qué es importante para mí esta reunión?

Esta reunión de la EL-PFDD es una oportunidad única para que tú y tus compañeros de cuidado os dirijáis directamente a la FDA y a la industria farmacéutica y les contéis:
 
  1. Cómo es convivir con la enfermedad de Fabry en el día a día
  2. Qué esperáis de los nuevos medicamentos para que supongan un cambio significativo en vuestra vida
  3. El tipo de ensayo clínico en el que estaría dispuesto a participar
  4. Muchas otras cosas que la FDA y la industria farmacéutica quieren escuchar para comprender qué es lo que realmente importa a los pacientes con la enfermedad de Fabry en relación con los nuevos tratamientos para esta enfermedad.
 
La FDA puede utilizar vuestras aportaciones para evaluar si los nuevos medicamentos que solicitan autorización satisfacen las necesidades de los pacientes con la enfermedad de Fabry.
 
Las empresas farmacéuticas utilizarán tus comentarios a la hora de desarrollar nuevos tratamientos y diseñar ensayos clínicos para la enfermedad de Fabry.

Detalles del evento

19 de setiembre de 2022 | 10:00 – 15:15, hora del Este
 
Esta será una reunión virtual. El enlace para participar en la reunión se publicará en esta página el mismo día de la reunión (19 de setiembre).
 
¿Alguna pregunta?
 

Informe “La voz del paciente”

Tras la reunión, se enviará a la FDA un informe titulado “La voz del paciente”. Esto servirá a la FDA como punto de referencia para sus decisiones relativas a la aprobación de posibles medicamentos para la enfermedad de Fabry. El informe estará a disposición del público.

Más información

Poco después de inscribirte, recibirás una invitación para asistir a un seminario web informativo sobre la reunión del EL-PFDD. Este seminario web te proporcionará la información necesaria para que puedas participar plenamente en la reunión.

Testimonios de antiguos pacientes y participantes en los ensayos de la FDA

Participante de la FDA

Puedo afirmar con certeza… que las historias que han compartido hoy con nosotros, sus experiencias con la enfermedad, sin duda influirán en la forma en que, desde la FDA, abordaremos esta enfermedad, en cómo enfocaremos nuestras conversaciones con los promotores en el futuro y, de hecho, marcarán el rumbo del desarrollo futuro de los tratamientos para esta enfermedad.

Paciente participante

Poder contar mi historia, que me escuchen y que la gente se identifique conmigo y comprenda las dificultades a las que te enfrenta esta enfermedad es algo indescriptible.

Participante de la FDA

Creo que vuestras historias ponen realmente de manifiesto la urgencia con la que necesitamos encontrar tratamientos eficaces para esta enfermedad, así como tratamientos que presenten un perfil de seguridad mejor que los que existen actualmente.

Paciente participante

Me gustó que se invitara a todo el mundo a hablar con libertad y a participar. Fue una oportunidad excelente para contar nuestras historias.

Preguntas frecuentes

Si relleno la encuesta para pacientes, ¿qué haréis con la información que os facilite?

La información que nos facilites será estrictamente confidencial y se utilizará para planificar la reunión.
 
Algunas de sus respuestas podrían incluirse en la reunión, en el informe “La voz del paciente” o en otros documentos relacionados. Siempre se eliminará la identificación de los pacientes y la información se presentará como datos agrupados de muchos pacientes.

¿Hay que pagar algo para asistir a la reunión?

No, esta reunión es gratuita y está abierta al público.

¿Cómo me inscribo para asistir a la reunión de la EL-PFDD?

Haz clic aquí para inscribirte en la reunión. El enlace para acceder a la retransmisión en directo se enviará antes de la reunión.
 
CADA PERSONA (por ejemplo, HIJOS, CÓNYUGES, ETC.) DEBE INSCRIBIRSE POR SEPARADO.

¿Cuándo y durante cuánto tiempo se celebra la reunión de la EL-PFDD sobre la enfermedad de Fabry?

La reunión tendrá lugar el lunes 19 de setiembre de 2022, de las 10:00 – 15:115, hora del Este.

¿Esta reunión de la EL-PFDD sobre la enfermedad de Fabry está dirigida a pacientes pediátricos?

¡SÍ! Atendemos a pacientes con la enfermedad de Fabry de todas las edades.

¿Qué pasa después de la reunión?

La NKF y la FSIG redactarán el informe “La voz del paciente”. Este se enviará a la FDA y podrá servir de ayuda en sus decisiones a la hora de aprobar posibles nuevos tratamientos para la enfermedad de Fabry.

La National Kidney Foundation (NKF) es la organización sanitaria sin fines de lucro más antigua y de mayor envergadura dedicada a la prevención de las enfermedades del riñón y a la mejora de la salud y el bienestar de las personas y familias afectadas por estas enfermedades. La formación de los pacientes y los profesionales de la salud constituye una parte importante de la labor de la NKF, y apoyamos a los pacientes renales proporcionándoles todo tipo de materiales educativos, programas y servicios para pacientes.

La misión del Grupo de Apoyo e Información sobre la Enfermedad de Fabry (FSIG) es concientizar sobre la enfermedad de Fabry y sus síntomas, defender las necesidades de la comunidad y liderar la lucha por conseguir el tratamiento más eficaz posible y, en última instancia, una cura. El FSIG sirve de enlace entre la comunidad de afectados por la enfermedad de Fabry y la información, entre los propios afectados, la comunidad médica, los investigadores, la industria farmacéutica y las autoridades reguladoras. El FSIG se esfuerza por apoyar a las familias y a las personas afectadas para que puedan llevar una vida más plena.