Reunión de la National Kidney Foundation sobre el desarrollo de fármacos centrado en el paciente y dirigido externamente (EL-PFDD) en relación con el síndrome de Alport (SA)

• Descargar el informe “La voz del paciente” (VoP) de esta reunión
• La National Kidney Foundation y la Fundación del Síndrome de Alport
• ¿Qué son las reuniones EL-PFDD y por qué deberían importarme?
• La próxima reunión EL-PFDD sobre el síndrome de Alport
• Cómo participar en nuestra encuesta para pacientes con síndrome de Alport
• Cómo inscribirse en la reunión EL-PFDD sobre el síndrome de Alport
• Preguntas frecuentes, incluyendo las opiniones de los pacientes sobre una reunión anterior de EL-PFDD sobre la enfermedad del riñón
• Cómo ponerse en contacto con la National Kidney Foundation o la Fundación del Síndrome de Alport si tiene alguna pregunta

Quiénes somos

Acerca de las reuniones de la EL-PFDD

Las reuniones EL-PFDD benefician a:

• a la FDA en su función de aprobar nuevos medicamentos
  • Las reuniones EL-PFDD ayudan a la FDA a comprender cómo es vivir con una enfermedad concreta y, por lo tanto, qué síntomas y dificultades son más importantes para los pacientes.
  • Estas reuniones informan a la FDA sobre qué efectos secundarios podrían estar dispuestos a aceptar los pacientes a cambio de obtener un cierto nivel de alivio de los síntomas o de ralentizar la progresión de su enfermedad.
  • Este conocimiento ayuda a la FDA a determinar si los riesgos o las deficiencias de un medicamento potencial compensarán sus beneficios para los pacientes, y en qué medida satisfará las necesidades de estos.
  • Las reuniones de la EL-PFDD pueden contribuir a que los medicamentos estén disponibles para los pacientes, al ayudar a identificar áreas de necesidades no cubiertas en la población de pacientes.
  • Estas reuniones proporcionan información a la FDA sobre las preferencias de los pacientes en cuanto a la participación en ensayos clínicos. Esto permite a la Agencia asesorar a las empresas farmacéuticas sobre sus ensayos.
  • En última instancia, las reuniones del EL-PFDD ayudan a la FDA a saber si un nuevo medicamento satisfará las necesidades de los pacientes.
• Empresas farmacéuticas
  • Los promotores de medicamentos obtienen perspectivas sobre las principales preocupaciones de los pacientes, lo que les ayuda a desarrollar tratamientos que se ajusten a las necesidades y preferencias de estos.
  • Los promotores de medicamentos conocen qué síntomas de la enfermedad o efectos secundarios del tratamiento son —o no son— tolerables para los pacientes y pueden desarrollar medicamentos en consecuencia.
  • El asesoramiento que la FDA ofrece a las empresas farmacéuticas —mientras se desarrolla un medicamento potencial— puede contribuir a impulsar medicamentos que satisfagan las necesidades de los pacientes.
• Los pacientes conviven con su enfermedad
  • Los pacientes saben que la FDA y las empresas farmacéuticas han escuchado sus opiniones (en persona).
  • Las experiencias de los pacientes se validan, y estos se sienten menos aislados.
  • Escuchar a otros pacientes expresar sus experiencias y necesidades ayuda a perfeccionar las habilidades de abogacía de los pacientes.
  • Una abogacía más eficaz concientiza al público sobre la enfermedad y aumenta su conocimiento.
• Grupos de abogacía para los pacientes
  • Identifican las necesidades en materia de educación y abogacía de los pacientes

Acerca de la reunión del EL-PFDD sobre el síndrome de Alport

Dr. Clifford Kashtan

Universidad de Minnesota

Dr. James Simon
Fundación
Cleveland Clinic

Dra. Michelle Rheault

Universidad de Minnesota

Si es usted paciente de EA, le rogamos que rellene la encuesta para pacientes.

Acerca de la encuesta para pacientes

Cómo inscribirse en la reunión de la EL-PFDD sobre AS

Para asistir a la reunión de la EL-PFDD, ya sea en persona o a través de la retransmisión en línea, haz clic aquí.

Preguntas frecuentes

1. Si participo en la encuesta, ¿qué haréis con la información que os facilite?
   • La información que facilite será estrictamente confidencial y se utilizará para planificar la reunión.
   • Es posible que parte de la información que facilite se presente en la reunión de la EL-PFDD, en el informe “La voz del paciente” o quizá en otros documentos. No obstante, siempre se eliminará la identificación de los pacientes antes de su uso, y solo se incluirá en los informes la información agrupada de muchos pacientes.
2. ¿Hay que pagar algo para asistir a la reunión?
   • No, esta reunión es gratuita y está abierta al público.
3. ¿Cómo me inscribo para asistir a la reunión de la EL-PFDD, ya sea en persona o a través de la retransmisión por Internet?
   • Al finalizar la encuesta, se le redirigirá a una página de inscripción, o bien puede inscribirse ahora mismo.
4. ¿Tengo que completar la encuesta para inscribirme en la reunión de la EL-PFDD?
   • No, pero necesitamos mucho que nos des tu opinión a través de la encuesta. Al responderla, harás una importante contribución a la reunión: tus respuestas nos ayudarán a planificar una reunión que tenga un impacto y, al hacerlo, ayudarás a la comunidad de AS.
5. ¿Qué ocurre si quiero participar en la reunión pero no puedo asistir en persona?
   • La reunión se retransmitirá por internet, pero es necesario inscribirse para poder seguirla.
6. ¿Pueden los pacientes infantiles asistir a la reunión de la EL-PFDD sobre la AS?
   • ¡SÍ! Necesitamos pacientes de todas las edades.
7. ¿Dónde, cuándo y cuánto durará la reunión de la EL-PFDD sobre el AS?
   • La reunión tendrá lugar el viernes 3 de agosto de 2018, aproximadamente de 8:30 – 13:30, en el College Park Marriott Hotel and Conference Center de Hyattsville, Maryland.
8. Si no soy de la zona de Maryland, ¿dónde debería alojarme la noche anterior a la reunión?
   • Hemos negociado una tarifa con descuento ($155 por noche) en el College Park Marriott Hotel and Conference Center, para que puedas alojarte en el mismo hotel donde se celebra la conferencia. Para poder beneficiarte de esta tarifa con descuento, primero debes inscribirte aquí. Una vez que hayas rellenado el formulario de inscripción, se te redirigirá al formulario de reserva del hotel. Por favor, no te pongas en contacto directamente con el hotel.
9. ¿Qué hay de la comida durante la reunión?
   • Se ofrecerá una cena previa a la reunión la noche anterior, así como el desayuno y un almuerzo para llevar el día de la reunión. Todas las comidas serán aptas para personas con insuficiencia renal.
10. ¿Puedo traer a mi compañero de cuidado (padre, madre, tutor o cónyuge) a la reunión de la EL-PFDD sobre el síndrome de Asperger?
    • SÍ, pero deberá inscribirse
11. Si asisto a la reunión de la EL-PFDD sobre el AS, ¿tengo que hacer algo?
    • A algunos pacientes se les pedirá que participen en una mesa redonda para hablar sobre cómo es vivir con la AS y seguir los tratamientos para la enfermedad.
    • Si se le pide que sea ponente, recibirá orientación al respecto.
    • Si no forma parte del panel, esperamos que participe activamente en el debate desde el público.
12. ¿Qué ocurre después de la reunión?
    • La NKF y la ASF redactarán un informe de la reunión, el informe “La voz del paciente”. Este se enviará a la FDA y se utilizará para ayudar a tomar decisiones sobre la aprobación de posibles nuevos tratamientos para la EA.
    • El informe “La voz del paciente” se publicará en las páginas web de nuestras organizaciones; podrá leerlo.
13. ¿Qué opinaron los pacientes que asistieron a una reunión anterior del EL-PFDD sobre la enfermedad del riñón acerca de dicha reunión?
    
    A continuación se incluyen algunos comentarios de pacientes de la reciente reunión del EL-PFDD de la NKF sobre la glomerulopatía del complemento 3 (C3G), cuando se les preguntó qué les había aportado la reunión:
    • “Me hizo sentir parte de una comunidad y… me hizo sentir que no estoy solo con mi enfermedad”.
    • “Me ayudó a comprender mejor mi enfermedad”.
    • “Una reunión estupenda, que combinó profesionalidad con un enfoque realista de las situaciones. Que la FDA y la NKF [estuvieran]… dispuestas a llegar tan lejos para conocer los problemas y las necesidades de los pacientes. Que haya esperanza de mejores tratamientos”.
    • “Lo más beneficioso fue descubrir que muchos de los síntomas que he experimentado son los mismos que los de otras personas, así que me hizo sentir menos sola y como si pudiera identificarme más con quienes me rodean”.
    • “¡Me ayudó a ampliar mi red de apoyo!”
    • “Me gustó que se invitara a todo el mundo a hablar con libertad y a participar. Fue una oportunidad excelente para contar nuestras historias”.
    • “Entré en contacto con un paciente que padecía una complicación de la enfermedad similar a la que yo he estado padeciendo, y pude conseguir que me derivaran a un médico experto. Aprendí cosas nuevas sobre las dificultades de los ensayos clínicos con una población de pacientes tan reducida”.
    • “He descubierto que tengo la capacidad de ser una voz y una líder para mi comunidad [C3G]”.
    • “Mucha información muy útil sobre por qué es tan difícil desarrollar y aprobar tratamientos para las enfermedades raras…”
    • “Conocer a otras familias afectadas por la C3GN [me resultó muy útil porque tener] una enfermedad rara que te cambia la vida… puede dar miedo y resultar abrumador… ya que te sientes increíblemente solo”.
    • “Que hay mucha gente ahí fuera que está trabajando muy duro para ayudarnos”.
    • “Poder contar mi historia, que me escuchen y que la gente se identifique y comprenda las dificultades a las que te enfrenta esta enfermedad es indescriptible”.
    • “Esto realmente ha cambiado por completo mi visión sobre la C3G”.

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