Reunión sobre el desarrollo de fármacos centrados en el paciente en el ámbito del xenotrasplante renal
Esta reunión, organizada por la National Kidney Foundation, supuso una oportunidad importante y emocionante para informar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) sobre las perspectivas de los pacientes y sus compañeros de cuidado respecto a la enfermedad del riñón y el xenotrasplante renal.
¿Por qué el xenotrasplante renal? | El impacto de las opiniones de los pacientes y sus compañeros de cuidado
El xenotrasplante (que se pronuncia “zi-no-tran-splan-TAY-shin”) consiste en el uso de células, tejidos u órganos no humanos para tratar afecciones médicas en personas. Hay más personas que necesitan un órgano que órganos disponibles. De media, catorce personas mueren cada día en Estados Unidos mientras esperan un trasplante de órgano. Encontrar otras fuentes de órganos es fundamental para salvar vidas.
El xenotrasplante es un tratamiento experimental. Solo está permitido en casos extremadamente raros y graves. La FDA aún no ha autorizado el inicio de los ensayos clínicos. Estos ensayos serán importantes para demostrar si este procedimiento es realmente seguro y eficaz.
Las experiencias de los pacientes y sus compañeros de cuidado son fundamentales a lo largo del desarrollo de este tratamiento experimental. Esta reunión de la EL-PFDD supuso una oportunidad para expresar vuestras opiniones, experiencias, esperanzas y preocupaciones sobre los ensayos clínicos de xenotrasplante renal, directamente ante la FDA y las empresas dedicadas al xenotrasplante.
Gracias a los patrocinadores de nuestra reunión: eGenesis, Makana Therapeutics y United Therapeutics
¡Lee aquí el informe “La voz del paciente”!
El informe “La voz del paciente” es un resumen de la reunión EL-PFDD sobre el xenotrasplante renal, celebrada el 9 de noviembre de 2023 en Bethesda, Maryland. Este informe recoge el relato de la National Kidney Foundation sobre las perspectivas de los pacientes y sus compañeros de cuidado que participaron en una reunión sobre el desarrollo de fármacos centrado en el paciente y dirigida externamente, una iniciativa destinada a apoyar la iniciativa de la FDA para el desarrollo de fármacos centrado en el paciente (PFDD).
Transcripción de la reunión
Recursos para reuniones
¡Lee aquí el informe “La voz del paciente”!
El informe “La voz del paciente” es un resumen de la reunión de la EL-PFDD sobre xenotransplantes renales, celebrada el 9 de noviembre de 2023 en Bethesda, Maryland. Este informe recoge el relato de la National Kidney Foundation sobre las perspectivas de los pacientes y los compañeros de cuidado que participaron en una reunión sobre el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente y dirigida por entidades externas, una iniciativa destinada a respaldar la iniciativa de la FDA para el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente (PFDD).
Transcripción de la reunión
Otros recursos sobre la reunión y el xenotrasplante:
Seminario web informativo n.º 1: Reuniones EL-PFDD con la FDA
- Dirigido por el moderador de la reunión, James Valentine, JD
- Vea el seminario web aquí. (código de acceso: Xln7fU^a)
Seminario web informativo n.º 2: Visión general del xenotrasplante renal
Vea el seminario web de actualización | Xenotrasplante: novedades sobre los trasplantes de animales a humanos
- El seminario web tuvo lugar el 25 de junio de 2024
- Dirigido por el Dr. Tatsuo Kawai, la Dra. Vineeta Kumar y el Dr. Peter Reese; moderado por Heather Murphy
- Vea la grabación aquí.
Para obtener más información sobre el xenotrasplante renal
- Visita nuestra página de la A a la Z: Kidney.org - Xenotrasplante renal
Para obtener más información sobre la FDA y las reuniones anteriores del EL-PFDD
- Visita la página web de la FDA: FDA.gov: Reuniones del EL-PFDD
¿Tienes alguna pregunta? Envía un correo electrónico a la NKF
- Iniciativas de xenotrasplante | Directora de proyectos médicos: Heather Murphy heather.murphy@kidney.org
- Responsable de iniciativas de trasplantes: Ellen Florek ellen.florek@kidney.org
Programa PFDD de la FDA
“Las reuniones sobre el desarrollo de medicamentos centradas en el paciente y organizadas por entidades externas brindan a la FDA y a otras partes interesadas clave —entre ellas, los desarrolladores de productos médicos, los profesionales sanitarios y los socios federales— una importante oportunidad para escuchar directamente a los pacientes, sus familias, sus cuidadores y los defensores de los pacientes sobre los síntomas que más les preocupan, el impacto que la enfermedad tiene en su vida cotidiana y sus experiencias con los tratamientos disponibles en la actualidad. Esta información puede servir de base para las decisiones y la supervisión de la FDA, tanto durante el desarrollo de los medicamentos como durante nuestra revisión de una solicitud de comercialización.
¿Cómo contribuyen las reuniones de EL-PFDD a dar mayor voz a los pacientes?
Las reuniones sobre el desarrollo de medicamentos centrado en el paciente y dirigido externamente (EL-PFDD) reúnen a pacientes y compañeros de cuidado, representantes de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), empresas farmacéuticas, así como a médicos e investigadores expertos en la enfermedad en cuestión.
- En el caso de la reunión sobre el xenotrasplante renal, el objetivo era escuchar a los pacientes para conocer cómo el hecho de vivir con una enfermedad del riñón (actual o pasada) puede influir en sus perspectivas sobre el xenotrasplante renal.
- El objetivo es ayudar a la FDA a tomar decisiones fundamentadas sobre la aprobación de posibles tratamientos de xenotrasplante, y a las empresas dedicadas al xenotrasplante a diseñar ensayos clínicos que resulten significativos para los pacientes.
La reunión de la EL-PFDD sobre el xenotrasplante renal
- Expectativas y resultados importantes (beneficios del xenotrasplante)
- Cargas o compensaciones que serían aceptables (riesgos del xenotrasplante)
- La disposición de los pacientes a participar en un ensayo clínico (fase 1)
Informe “La voz del paciente”
El informe “La voz del paciente” es un resumen ejecutivo de la reunión del EL-PFDD, celebrada en Bethesda (Maryland) el 9 de noviembre de 2023. Este informe servirá a la FDA como punto de referencia para sus decisiones relativas a la aprobación de posibles procedimientos de xenotrasplante renal. El informe está a disposición del público (incluidas las empresas dedicadas al xenotrasplante) para su consulta.
Preguntas frecuentes
Fundación Nacional del Riñón
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización sanitaria sin fines de lucro más antigua y de mayor envergadura dedicada a la prevención de las enfermedades del riñón y a la mejora de la salud y el bienestar de las personas y familias afectadas por estas enfermedades. La formación de los pacientes y los profesionales de la salud constituye una parte importante de la labor de la NKF, y apoyamos a los pacientes renales proporcionándoles todo tipo de materiales educativos, programas y servicios para pacientes.