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<div><em>Nueva York, NY — 3 de agosto de 2018 —</em> La National Kidney Foundation (NKF), junto con la Fundación del Síndrome de Alport, está organizando una <a href="https://www.fda.gov/downloads/Drugs/NewsEvents/UCM493616.pdf">reunión sobre el desarrollo de fármacos centrados en el paciente</a> (PFDD) dirigida por expertos externos y dedicada a una forma rara de enfermedad del riñón: <a href="https://www.kidney.org/atoz/content/alport">el síndrome de Alport</a> (SA). La reunión de hoy, que es solo la segunda reunión PFDD de este tipo centrada en la enfermedad del riñón, reunirá a pacientes, compañeros de cuidado y médicos, junto con representantes de la FDA, para informar a la Agencia sobre los retos que plantea el tratamiento del síndrome de Alport y compartir el impacto que supone convivir con esta enfermedad rara. La reunión se celebrará hoy en el College Park Marriott Hotel and Conference Center de Hyattsville, Maryland. </div>
Los pacientes comparten con la FDA su experiencia de vivir con esta forma rara de enfermedad del riñón
Actualización del editor del 15 de noviembre de 2019: La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) publicó el 1 de noviembre de 2019 el informe “La voz del paciente”, elaborado en el marco de la reunión PFDD dirigida externamente sobre el síndrome de Alport. La FDA utilizará este informe para fundamentar sus decisiones sobre posibles nuevos tratamientos para el síndrome de Alport.
Nueva York, NY — 3 de agosto de 2018 — La National Kidney Foundation (NKF), junto con la Fundación del Síndrome de Alport, está organizando una reunión de desarrollo de fármacos centrada en el paciente (PFDD) dirigida por expertos externos sobre una forma rara de enfermedad del riñón: el síndrome de Alport (SA). La reunión de hoy, que es solo la segunda reunión PFDD de este tipo centrada en la enfermedad del riñón, reunirá a pacientes, compañeros de cuidado y médicos, junto con representantes de la FDA, para informar a la Agencia sobre los retos que plantea el tratamiento del síndrome de Alport y compartir el impacto que supone vivir con esta enfermedad rara. La reunión se celebrará hoy en el College Park Marriott Hotel and Conference Center de Hyattsville, Maryland.
“Es un honor para nosotros colaborar con la Fundación del Síndrome de Alport en la organización de la reunión de hoy. Lo que se aprenda o incluso se descubra aquí puede sentar nuevas bases en beneficio de los pacientes con SA”, afirmó Kevin Longino, director ejecutivo de la National Kidney Foundation y paciente con trasplante renal. “Creemos que esta reunión supondrá un gran paso adelante para abordar las enormes necesidades médicas no cubiertas en la comunidad del síndrome de Alport”.
El síndrome de Alport es una enfermedad genética que daña los pequeños vasos sanguíneos de los riñones. Puede provocar enfermedad del riñón y falla renal, así como pérdida de audición y problemas oculares. El síndrome de Alport causa daño en los riñones al atacar los glomérulos, las diminutas unidades de filtración situadas en su interior. El síndrome de Alport es una enfermedad hereditaria rara que solo afecta a entre 30,000 – 60,000 personas en Estados Unidos; sin embargo, representa el 3% de los niños con enfermedad del riñón crónica y el 0.2% de los adultos con enfermedad renal terminal (ERT). Está causado por mutaciones genéticas que afectan a la familia de proteínas del colágeno tipo IV. El colágeno de tipo IV es un componente fundamental de unas estructuras tisulares importantes denominadas membranas basales, presentes en todos los tejidos del riñón, el oído interno y el ojo.
“Ofrecer a los pacientes la oportunidad de hablar directamente con representantes de la FDA sobre cómo es realmente vivir con esta enfermedad y exponer lo que necesitan los pacientes con síndrome de Alport en cuanto a nuevas terapias será fundamental para lograr los avances tan necesarios para quienes padecen esta forma rara de enfermedad del riñón”, afirmó Gina Parziale, CFRE, directora ejecutiva de la Fundación del Síndrome de Alport.
El presidente honorario de la conferencia es el Dr. Clifford Kashtan, profesor del Departamento de Pediatría y director del programa de fellowship y miembro del cuerpo docente de la División de Nefrología Pediátrica de la Universidad de Minnesota.
La conferencia está copresidida por dos figuras destacadas en el ámbito del síndrome de Alport: la Dra. Michelle Rheault, profesora asociada del Departamento de Pediatría de la Universidad de Minnesota, y el Dr. James Simon, profesor adjunto de la Facultad de Medicina Lerner de la Clínica Cleveland.
Entre los ponentes de la conferencia se encuentran: pacientes con síndrome de Alport, compañeros de cuidado y representantes de pacientes; el Dr. Ellis Unger, director de la Oficina de Evaluación de Medicamentos I de la FDA; la Dra. Aliza Thompson, MS, jefa del equipo clínico de la División de Productos Cardiovasculares y Renales del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA; Sharon Lagas, presidenta de la Fundación del Síndrome de Alport; Gina Parziale, CFRE, directora ejecutiva de la Fundación del Síndrome de Alport; y el Dr. David Feldman, director de proyectos médicos de la National Kidney Foundation.
Para participar en la conferencia de hoy a través de un seminario web, inscríbase aquí.
El patrocinio de la Reunión sobre el desarrollo de medicamentos centrados en el paciente y dirigida por expertos externos sobre el síndrome de Alport corrió a cargo de Reata, Retrophin, Boehringer Ingelheim-Lilly y Regulus.
Datos sobre la enfermedad del riñón
Se estima que 30 millones de adultos estadounidenses padecen enfermedad del riñón crónica, y la mayoría no es consciente de ello. Uno de cada tres adultos estadounidenses corre el riesgo de padecer enfermedad del riñón. Entre los factores de riesgo de la enfermedad del riñón se incluyen la diabetes, la presión arterial alta, las enfermedades cardíacas, la obesidad y los antecedentes familiares. Las personas de ascendencia afroamericana, hispana, nativa americana, asiática o de las islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad del riñón. Los afroamericanos tienen tres veces más probabilidades que los blancos, y los hispanos tienen casi una vez y media más probabilidades que los no hispanos de desarrollar falla renal.
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización más grande, completa y con mayor trayectoria dedicada a concientizar, prevenir y tratar la enfermedad del riñón. Para obtener más información sobre la NKF, visite www.kidney.org.
La Fundación del Síndrome de Alport (ASF) es una organización sin fines de lucro fundada en 2007 por un grupo de familias afectadas por la enfermedad y dirigida por un Comité Asesor Médico formado por nefrólogos de renombre. La Fundación se asienta sobre los esfuerzos realizados en el pasado por el difunto Dr. Curtis Atkin (quien padecía él mismo el síndrome de Alport), de la Universidad de Utah, y por la Fundación de Nefritis Hereditaria. La ASF es la principal organización independiente sin fines de lucro de Estados Unidos que presta apoyo y da voz a la comunidad del síndrome de Alport.