31 de agosto de 2021, Nueva York, NY— La National Kidney Foundation (NKF), en colaboración con NephCure Kidney International, Inc. (NephCure), organizó un encuentro de pacientes y compañeros de cuidado para compartir con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) su experiencia con una enfermedad del riñón rara, la nefropatía membranosa (MN).
En esta Reunión sobre el Desarrollo de Medicamentos Centrada en el Paciente y Dirigida por Entidades Externas (EL-PFDD), que se celebró de forma virtual el 27 de agosto de 2021, se invitó a decenas de pacientes a hablar directamente con la FDA sobre su vida cotidiana con la NM y a expresar sus necesidades de medicamentos para tratar la enfermedad. Los pacientes expusieron los efectos físicos, cognitivos y psicosociales de la enfermedad, así como los aspectos que más afectaban a su vida cotidiana. Algunos compartieron su deseo de disponer de medicamentos seguros y eficaces que maximicen las posibilidades de remisión y frenen la progresión de la enfermedad.
La FDA invita a las organizaciones a celebrar este tipo de reuniones para conocer la perspectiva de los pacientes y sus aspiraciones respecto a futuros tratamientos farmacológicos, mientras evalúa los méritos de los posibles nuevos tratamientos presentados para su aprobación.
En los meses posteriores a la reunión, la NKF y NephCure elaborarán un informe “La voz del paciente” que resumirá la reunión para la FDA. El informe se presentará el año que viene.
“Esta reunión del EL-PFDD sobre la nefropatía membranosa es un acontecimiento importante para la comunidad de pacientes con MN”, afirmó Anthony Gucciardo, vicepresidente sénior de Alianzas Estratégicas de la NKF. “La FDA y las empresas farmacéuticas que están desarrollando medicamentos para esta enfermedad escuchan directamente a los pacientes con MN y a sus compañeros de cuidado. En este escenario, todos salen ganando”.
La FDA ha participado en docenas de reuniones del EL-PFDD para que estas le ayuden a tomar decisiones informadas sobre la aprobación de medicamentos para diversas enfermedades. Esta ha sido la quinta vez que la NKF ha organizado una reunión del EL-PFDD sobre la enfermedad del riñón y la segunda en colaboración con NephCure.
Además de los pacientes y el personal de la FDA, nefrólogos, representantes farmacéuticos, investigadores y otras partes interesadas escucharon de primera mano las experiencias de los pacientes que padecen esta enfermedad. Un total de unas 100 personas asistieron al evento virtual.
La MN daña los filtros renales y provoca un exceso de proteínas en la orina. Esto causa hinchazón (edema) alrededor de los ojos, los tobillos y las piernas, que en ocasiones puede resultar muy dolorosa. Los pacientes con MN también sufren fatiga extrema. Algunos pacientes experimentan múltiples remisiones y recaídas de la enfermedad. En los casos más avanzados, la MN puede provocar falla renal.
Una vez que se haya completado el informe final de la reunión y se haya presentado a la FDA, estará disponible para su consulta pública.
NephCure es una organización que apoya la investigación de tratamientos eficaces para formas raras de síndrome nefrótico y ofrece formación y apoyo para mejorar la vida de las personas afectadas por estas enfermedades del riñón que provocan pérdida de proteínas.
Datos sobre la enfermedad del riñón
Se estima que, en Estados Unidos, 37 millones de adultos padecen enfermedad renal crónica (ERC), y aproximadamente el 90% no sabe que la padece. Uno de cada tres adultos en EE. UU. corre el riesgo de padecer enfermedad renal crónica. Entre los factores de riesgo de la enfermedad del riñón se incluyen: la diabetes, la presión arterial alta, las cardiopatías, la obesidad y los antecedentes familiares. Las personas de raza negra o afroamericanas, hispanas o latinas, indígenas americanas o nativas de Alaska, asiático-americanas, o nativas de Hawái u otras islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad. Las personas de raza negra o afroamericanas tienen casi cuatro veces más probabilidades que las personas blancas de sufrir falla renal. Las personas hispanas o latinas tienen 1.3 veces más probabilidades que las personas no hispanas o no latinas de sufrir falla renal.
Acerca de la National Kidney Foundation
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización más grande, completa y con mayor trayectoria centrada en el paciente, dedicada a concientizar, prevenir y tratar la enfermedad del riñón en EE. UU. Para obtener más información sobre la NKF, visite www.kidney.org.