(también conocida como enfermedad del riñón mediada por APOL1)
Reunión sobre el desarrollo de fármacos centrados en el paciente y dirigida por expertos externos sobre la enfermedad del riñón asociada al gen APOL1
La National Kidney Foundation y NephCure organizarán una reunión para hacer llegar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y a otras partes interesadas —entre ellas, profesionales de la salud, el mundo académico, la industria, etc.— la voz de las personas que viven con una enfermedad del riñón relacionada con el gen APOL1. Esta afección se denomina enfermedad del riñón APOL1 (AKD), también conocida como enfermedad del riñón mediada por APOL1.
La reunión se denomina “Reunión sobre el desarrollo de fármacos centrado en el paciente y dirigido externamente” (EL-PFDD).
Se trata de una reunión importante para la comunidad de la AKD: servirá para informar a la FDA y a otras partes interesadas sobre las experiencias de los pacientes que viven con AKD y sobre lo que necesitan de los nuevos medicamentos.
Regístrate en línea (¡Gratis!)
Cada persona (paciente, niño, cónyuge, progenitor, etc.) debe inscribirse por separado.
Se recomienda encarecidamente la asistencia presencial, ya que ofrece la oportunidad de establecer contactos con otros pacientes, conocer a las principales partes interesadas e interactuar al máximo (en persona) durante el debate con el público.
¿No puede permitirse asistir en persona? Hay disponible un fondo limitado de becas de viaje para quienes necesiten ayuda económica para el desplazamiento y/o el alojamiento en este encuentro.
También se ofrecerá la posibilidad de asistir de forma virtual.
Detalles del evento
Lugar: Hotel y Centro de Conferencias College Park Marriott, Hyattsville, MD
- Se recomienda encarecidamente la asistencia presencial. Como alternativa, puedes seguir la reunión a través de la transmisión en vivo
- ¿No te puedes permitir asistir en persona? Ponte en contacto con Juan Pérez.
Cuándo: 6 de noviembre de 2026, de 10:00 – 15:30, hora
del Este Comidas: En el hotel. Cena de bienvenida tipo bufé, 5 de noviembre de 2026, a las 18:00; desayuno y almuerzo durante la reunión
Alojamiento: Habrá habitaciones disponibles en el hotel de la conferencia. Tarifa de grupo: $189.00 por noche + impuestos
Quiénes asistirán: Representantes de la FDA, empresas farmacéuticas que desarrollan medicamentos para la AKD y otras partes interesadas
Quiénes pueden asistir: Cualquier persona que padezca AKD o esté interesada en esta enfermedad. Esto incluye a personas con AKD de todas las edades y en todas las etapas de la enfermedad, así como a cónyuges, compañeros de cuidado, familiares y amigos.
¿Por qué debería asistir?
Esta es la oportunidad que tenéis tú y tus compañeros de cuidado para dirigiros directamente a la FDA y a otras partes interesadas y explicarles cómo es vivir con AKD día a día y qué esperáis de los nuevos medicamentos. Por ejemplo:
- ¿Cuáles son los principales retos diarios que te plantean tus síntomas?
- ¿En qué tipo de ensayo clínico estaría dispuesto a participar?
- ¿Qué esperas de los nuevos medicamentos para que supongan un cambio significativo en tu vida?
Hay muchos otros temas sobre los que la FDA y otras partes interesadas quieren conocer su opinión para comprender qué es lo que realmente importa a las personas que viven con AKD.
Rellena la encuesta para pacientes
- Ayúdanos a organizar una reunión que informe de la forma más clara posible a la FDA y al resto de partes interesadas sobre cómo es vivir con AKD.
- Cuéntanos cómo ha afectado la AKD a tu vida.
- Los cónyuges, padres y compañeros de cuidado pueden participar en la encuesta
- Necesitamos tu opinión aunque no puedas asistir a la reunión.
La información que facilites en la encuesta NO se compartirá con ninguna persona ni organización.
¿Qué son las reuniones de la EL-PFDD?
Las reuniones de la EL-PFDD permiten que los pacientes hagan oír su voz ante la FDA y otras partes interesadas. Los pacientes hablan en persona y directamente con estos dos grupos sobre sus síntomas, sus dificultades cotidianas y sus experiencias con los tratamientos para su enfermedad.
Dado que la FDA solo desea escuchar a los pacientes y a sus cónyuges, padres y compañeros de cuidado, el resto de los asistentes se mantendrán en ‘modo de escucha’.
Sus aportaciones pueden ayudar 1) a la FDA a tomar decisiones sobre la aprobación de posibles medicamentos para la AKD y 2) a las empresas farmacéuticas a diseñar medicamentos y ensayos clínicos que resulten útiles para los pacientes.
La reunión de la EL-PFDD sobre la AKD
El orden del día de la reunión consta de dos breves ponencias sobre la AKD a cargo de expertos en la enfermedad, una breve intervención de la FDA y dos mesas redondas con pacientes. La mayor parte de la reunión se centrará en escuchar las perspectivas de los pacientes sobre tres temas generales:
- Convivir con la AKD: síntomas de la enfermedad y repercusiones en la vida cotidiana
- Ensayos clínicos sobre la AKD
- Retos actuales en el tratamiento de la AKD
La reunión estará copresidida por dos médicos de prestigio, expertos en AKD
Dra. Keisha Gibson
Catedrático de Pediatría y Medicina
; Vicedirector General de Asuntos Clínicos del Departamento de Pediatría
; Jefe de la División de Nefrología Pediátrica de la Universidad de Carolina del Norte
Dr. Kirk Campbell
Catedrático de Medicina
y jefe de la División
de Nefrología de la Facultad de Medicina
Perelman de la Universidad de Pensilvania; actual presidente de la National Kidney Foundation
¿Por qué es importante para mí esta reunión?
Tus comentarios ayudarán a la FDA a evaluar si los nuevos medicamentos que solicitan su autorización satisfacen las necesidades de las personas que padecen AKD.
Las empresas farmacéuticas pueden tener en cuenta sus comentarios a la hora de desarrollar nuevos tratamientos y diseñar ensayos clínicos para la AKD.
Más información importante
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización sanitaria sin fines de lucro más antigua y de mayor envergadura dedicada a la prevención de las enfermedades del riñón y a la mejora de la salud y el bienestar de las personas y familias afectadas por estas enfermedades. La formación de los pacientes y los profesionales de la salud constituye una parte importante de la labor de la NKF, y apoyamos a los pacientes renales proporcionándoles todo tipo de materiales educativos, programas y servicios para pacientes.
La misión de NephCure es garantizar que todas las personas con enfermedades del riñón raras que provocan pérdida de proteínas tengan un acceso equitativo a la atención y los tratamientos que les ofrezcan los mejores resultados posibles en materia de salud renal. Fundada en el año 2000 por un grupo de padres comprometidos cuyos hijos padecen estas enfermedades, NephCure ha invertido más de $40 millones en la investigación de las enfermedades del riñón y ha contribuido a crear un panorama en el que ahora existen nuevos tratamientos y más de 60 ensayos clínicos intervencionistas para enfermedades del riñón raras. NephCure es una organización benéfica pública estadounidense exenta de impuestos según el artículo 501(c)(3).