Se necesitan urgentemente más fondos federales para atender a los millones de personas afectadas por una enfermedad mortal
7 de octubre de 2021, Nueva York, NY— La National Kidney Foundation (NKF) ha publicado hoy una hoja de ruta de investigación que, si recibe financiación del Congreso, aceleraría rápidamente las innovaciones en el tratamiento y mejoraría la comprensión de la enfermedad del riñón.
La enfermedad del riñón está aumentando tanto en Estados Unidos que, en la actualidad, 1 de cada 3 adultos corre riesgo de padecerla; sin embargo, el ritmo de la financiación, la investigación y la innovación en terapias no es suficiente para hacer frente a la enfermedad y va muy por detrás de la investigación dedicada a otras enfermedades. De hecho, muchas opciones de tratamiento para quienes se encuentran en la etapa más avanzada de la enfermedad renal crónica (ERC) no han cambiado en 40 años.
El informe presentado hoy traza una estrategia para acelerar los descubrimientos científicos y abordar los retos más acuciantes de la enfermedad del riñón, especialmente los derivados de la desigualdad en el acceso a la asistencia sanitaria. El informe insta al Congreso a financiar íntegramente la investigación en ciencia preclínica, genética, equidad sanitaria, ciencia de la implementación y otras prioridades.
Para elaborar esta hoja de ruta, la NKF reunió a líderes en nefrología de destacadas instituciones académicas estadounidenses, expertos de la industria farmacéutica, personas con ERC y sus compañeros de cuidado, así como a donantes vivos de riñón, con el fin de identificar oportunidades y prioridades para la investigación preclínica y clínica relacionada con los riñones y presentar las conclusiones a las partes interesadas, los responsables políticos y los organismos de financiación federales.
“Instamos al Congreso y a la Administración a que aumenten significativamente su inversión en la investigación sobre la ERC”, afirmó la Dra. Holly Kramer, máster en Salud Pública, coautora, miembro de la Junta Directiva de la NKF y expresidenta, así como profesora de Ciencias de la Salud Pública y Medicina en la División de Nefrología e Hipertensión de la Universidad Loyola de Chicago. “La inversión en investigación salva vidas, como lo demuestra la disminución de la mortalidad por enfermedades cardíacas y cáncer en los últimos 20 años gracias a la investigación. La investigación puede ampliar el conocimiento sobre cómo y por qué se inicia y progresa la enfermedad del riñón, y puede identificar mejores tratamientos. La diálisis no debería ser la única solución para una enfermedad que afecta a tantas personas, especialmente a aquellas pertenecientes a grupos infrarrepresentados”.
Se estima que 37 millones de adultos padecen ERC, pero el 90% ni siquiera sabe que la padece. El envejecimiento de la población y la epidemia de obesidad en nuestro país, junto con el aumento de la prevalencia de la diabetes tipo 2, incrementarán el riesgo de ERC y de falla renal.
Además del impacto que tiene en los pacientes y sus familias, la ERC amenaza la sostenibilidad financiera del programa Medicare. En el ejercicio fiscal 2020, Medicare destinó $130,000 millones de dólares a pacientes con diagnóstico de ERC, mientras que el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK) solo destinó $700 millones de dólares a la investigación de la ERC. A pesar de la prevalencia y el impacto de la ERC en los pacientes, las familias, Medicare y otros ámbitos de nuestro sistema sanitario, el apoyo federal a la investigación sobre la ERC es totalmente insuficiente. Esto se traduce en oportunidades perdidas para lograr avances en la investigación que puedan conducir a nuevos tratamientos para frenar la incidencia y la progresión de la enfermedad, así como para abordar las desigualdades mediante una mayor utilización de terapias de eficacia probada.
“Las personas de color están infrarrepresentadas en la investigación sobre la enfermedad del riñón, y sin embargo constituyen la mayoría de las personas afectadas por ella”, afirmó Nichole Jefferson, defensora de los pacientes renales de Dallas (Texas). “Una investigación mejorada y ensayos clínicos que incluyan a personas de diversa procedencia nos ayudarán a desarrollar mejores opciones de tratamiento en beneficio de los pacientes afectados por la enfermedad del riñón”.
“Una mayor inversión en la enfermedad del riñón salvará vidas y reducirá las desigualdades sanitarias”, añadió el Dr. Kramer. “Hay demasiadas personas que padecen esta enfermedad mortal y los costos son insostenibles. Los responsables políticos deben actuar ahora”.
Obtenga más información sobre la hoja de ruta de investigación durante un evento virtual en directo, “La enfermedad del riñón y el camino para salvar vidas”, organizado por The Hill el 13 de octubre de {año} a las 13:00 h (hora del Este). The Hill reunirá a responsables políticos, médicos y defensores de los pacientes para debatir sobre la lucha contra la enfermedad del riñón crónica y cómo podemos mejorar el diagnóstico, el pronóstico y las opciones de tratamiento.
La hoja de ruta de investigación se ha publicado hoy en la revista *American Journal of Kidney Diseases*.
Resumen de las recomendaciones:
- Dar prioridad a la ciencia de datos
- Establecer una plataforma integrada a nivel nacional para la investigación renal en la que se puedan compartir de forma segura conjuntos de datos entre instituciones y se pueda facilitar el apoyo bioinformático.
- Crear oportunidades de financiación federal para formar, atraer y apoyar a jóvenes investigadores y profesores noveles que deseen formarse en bioinformática en el ámbito de la salud y la enfermedad del riñón.
- Utilizar herramientas genéticas para definir el mecanismo de la enfermedad del riñón e identificar dianas terapéuticas
- Aumentar la inversión en investigación genética sobre minorías raciales y étnicas para comprender mejor los determinantes genéticos de la salud en las distintas poblaciones.
- Desarrollar puntuaciones de riesgo poligénico que puedan tener utilidad clínica y de investigación en las diversas poblaciones de EE. UU.
- Traducir los descubrimientos genéticos en genes causantes de enfermedades, tipos celulares y mecanismos.
- Crear un mapa regulador de los genes humanos para relacionar de forma exhaustiva la variación no codificante y los genes.
- Catalogar de forma exhaustiva los programas celulares para cartografiar los cambios coordinados en la expresión génica en distintos tipos y estados celulares, incluyendo los diferentes tipos de enfermedad del riñón, las etapas de la ERC, el sexo, las razas y las etnias.
- Desarrollar mejores modelos de enfermedades humanas.
- Desarrollar modelos animales humanizados que imiten más fielmente la enfermedad humana para el estudio de las variantes causantes de la enfermedad del riñón y los enfoques terapéuticos.
- Mejorar la reproducibilidad y la caracterización funcional de los organoides renales derivados de células de pacientes para estudiar los efectos de la variabilidad genética, descifrar los mecanismos causales de la enfermedad del riñón y evaluar la eficacia de posibles tratamientos en modelos de enfermedad del riñón humano in vitro.
- Acelerar el desarrollo de tecnologías de imagen in vivo para monitorizar los procesos moleculares asociados a la progresión de la enfermedad del riñón (p. ej., la fibrosis).
- Desarrollar sistemas de administración de fármacos específicos para cada tipo de célula y de edición genética.
- Desarrollar sistemas dirigidos para la administración de compuestos terapéuticos a compartimentos renales específicos o tipos celulares concretos.
- Acelerar la implementación de la edición genética y la terapia génica para el tratamiento de las enfermedades del riñón in vivo.
- Ensayos clínicos
- Desarrollar y mantener consorcios de ensayos clínicos capaces de reclutar a pacientes con enfermedad del riñón para garantizar un tamaño de muestra adecuado que permita evaluar los resultados renales y aumentar la participación de las poblaciones infrarrepresentadas.
- Fomentar el uso de diseños novedosos en los ensayos clínicos para mejorar el reclutamiento y la retención de poblaciones infrarrepresentadas, lo que mejorará la generalizabilidad de los resultados del estudio.
- Apoyar iniciativas de alcance para promover una mejor comprensión de los beneficios de la participación en la investigación clínica.
- Llevar a cabo ensayos clínicos que evalúen intervenciones destinadas a mejorar la calidad de vida de los pacientes y que tengan en cuenta los resultados comunicados por los propios pacientes.
- Fomentar la inclusión de personas con ERC en ensayos clínicos de tratamientos para enfermedades del riñón.
- Desigualdades en materia de salud
- Examinar la prestación de una atención basada en la evidencia para todas las etapas de la ERC, especialmente en las poblaciones infrarrepresentadas y desatendidas.
- Ampliar el apoyo a un enfoque de análisis de las causas fundamentales de las disparidades, incluyendo las causas, la detección y el tratamiento de la enfermedad renal crónica (ERC) en las poblaciones desatendidas.
- Crear equipos de investigación que colaboren con organizaciones comunitarias para desarrollar y poner en práctica intervenciones que frenen o retrasen el desarrollo y la progresión de la enfermedad del riñón.
- Seguir apoyando los estudios observacionales sobre los indicadores y los resultados de la enfermedad del riñón.
- Ciencia de la implementación: aplicar lo que sabemos
- Identificar estrategias eficaces para aumentar la aplicación de terapias de eficacia probada que frenen la incidencia y la progresión de la enfermedad del riñón, especialmente en poblaciones de alto riesgo y poco representadas.
- Identificar estrategias eficaces de mejora de la práctica en sistemas sanitarios grandes y pequeños para reducir la incidencia y la progresión de la ERC.
Datos sobre la enfermedad del riñón
En Estados Unidos, se estima que 37 millones de adultos padecen ECR, y aproximadamente el 90% no sabe que la padece. Uno de cada tres adultos en EE. UU. corre el riesgo de padecer ECR. Los factores de riesgo de la enfermedad del riñón incluyen: diabetes, presión arterial alta, cardiopatías, obesidad y antecedentes familiares. Las personas de raza negra o afroamericanas, hispanas o latinas, indígenas americanas o nativas de Alaska, asiático-americanas, o nativas de Hawái u otras islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad. Las personas de raza negra o afroamericanas tienen casi cuatro veces más probabilidades que las personas blancas de sufrir falla renal. Las personas hispanas o latinas tienen 1.3 veces más probabilidades que las personas no hispanas o no latinas de sufrir falla renal.
Acerca de la National Kidney Foundation
La National Kidney Foundation (NKF) es la organización más grande, completa y con mayor trayectoria centrada en el paciente, dedicada a concientizar, prevenir y tratar la enfermedad del riñón en EE. UU. Para obtener más información sobre la NKF, visite www.kidney.org.