September 21, 2023
Cuando oyes la palabra “investigación”, quizá pienses en tratamientos innovadores y tecnologías revolucionarias, pero estas terapias de vanguardia solo son posibles gracias a otro tipo de investigación denominada “ciencia básica”. ¿Qué es la investigación en ciencia básica y cómo se aplica a la enfermedad del riñón? La Dra. Holly Kramer, el Dr. Joseph V. Bonventre y la doctoranda Hannah Wesselman nos lo explican.
¿Qué es la ciencia básica?
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La ciencia básica estudia cómo funciona el cuerpo y cómo las enfermedades lo alteran con el tiempo.
“En lo que respecta a la enfermedad del riñón, la ciencia básica explica cómo los riñones filtran la sangre y excretan los productos de desecho. Nos indica que el riñón interviene en el mantenimiento de la presión arterial, cómo regula los componentes de la sangre y cómo equilibra los líquidos del cuerpo. Nos explica cómo los riñones producen hormonas que afectan a los huesos y a la composición sanguínea del cuerpo”, afirma el Dr. Bonventre. “La ciencia básica también explica qué puede fallar en los riñones”.
Para estudiar los riñones y otros sistemas del cuerpo humano, los científicos utilizan modelos animales.
“Trabajo con el pez cebra como organismo modelo para estudiar el desarrollo renal. Aunque el riñón del pez cebra tiene un aspecto diferente al del ser humano, los procesos fundamentales son similares”, explicó Wesselman. “Podemos utilizar este modelo para plantear preguntas cuyas respuestas son importantes a fin de poder avanzar hacia estudios en humanos más aplicables”.
Por ejemplo, una de las líneas de investigación consiste en identificar todas las células del riñón.
“Queremos saber qué hace cada célula en condiciones normales, cómo cambia en respuesta a la enfermedad y cómo interactúan entre sí en ambas situaciones”, explicó el Dr. Bonventre. “Estamos tratando de comprender cómo la naturaleza lo integra todo. Al analizarlo pieza a pieza, podemos recrear parte de ese proceso. Algún día esperamos poder generar un riñón completamente nuevo en una placa de cultivo para poder ofrecérselo a los pacientes que lo necesiten”.
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Tender un puente entre la teoría y la aplicación
Comprender la estructura del riñón y cómo funciona es solo el principio. Los investigadores también utilizan la ciencia básica para determinar si los nuevos tratamientos causan más daño que beneficio.
“Se pueden realizar pruebas con organismos como el pez cebra para comprobar si algo protege el riñón o si resulta tóxico para él. Esto es muy importante porque muchos fármacos desarrollados para pacientes con problemas como el cáncer o las enfermedades cardíacas se excretan o se metabolizan a través de los riñones y el hígado”, explicó el Dr. Bonventre. “Este tipo de pruebas nos permite desarrollar o utilizar estos nuevos tratamientos in vitro, es decir, fuera del cuerpo. Posteriormente, podemos predecir si debemos preocuparnos o no por los riñones del paciente cuando se le administren estos medicamentos”.
Estos estudios fundamentales también permiten a los científicos probar medicamentos o terapias en personas que padecen problemas como la hipotensión.
“Podemos hacer que el riñón del modelo animal reciba menos oxígeno para comprobar qué ocurre si la presión arterial de una persona desciende mucho. Podemos simular qué pasaría si un paciente desarrollara una infección durante una intervención quirúrgica”, explicó el Dr. Bonventre. “Tratamos a los animales con diversos fármacos para ver cuál funciona. También podemos cultivar células renales humanas en una placa de cultivo para observar cómo actúan estos tratamientos en el tejido humano antes de pasar a los ensayos en personas”.
Otros científicos no se limitan a utilizar animales con fines de experimentación: algunos están tratando de averiguar cómo realizar un trasplante de órgano de un animal al cuerpo humano, lo que se conoce como xenotrasplante.
“No hay suficientes órganos humanos para todos”, señaló el Dr. Bonventre. “Los riñones de cerdo podrían ayudar a que más personas recibieran un trasplante a tiempo”.
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El paso a la investigación clínica
Una vez finalizados los ensayos con animales, los científicos pasan a la investigación clínica.
“La investigación clínica es un término amplio. Puede referirse a la utilización de datos recopilados previamente o a la realización de estudios de cohortes, en los que los científicos hacen un seguimiento de las personas a lo largo del tiempo para ver quién desarrolla o no una enfermedad y cómo evoluciona esta”, explicó el Dr. Kramer. “Los ensayos clínicos, en los que a las personas se les asigna al azar un tratamiento o un placebo, también entran dentro de la categoría de la investigación clínica”.
Los ensayos clínicos tienen diferentes etapas, cada una con sus propios objetivos. Si un nuevo medicamento o tratamiento tiene éxito en una etapa, pasa a la siguiente hasta que la FDA lo aprueba para su uso público. Incluso tras la aprobación, se realizan más pruebas para conocer sus efectos en personas con diferentes enfermedades o a largo plazo.
Las fases de los ensayos clínicos incluyen:
- Fase I: Se realiza un ensayo con un grupo reducido para determinar la dosis óptima e identificar posibles efectos secundarios.
- Fase II: Se realiza el ensayo con un mayor número de personas para comprobar si el tratamiento funciona y si la mayoría de las personas lo toleran.
- Fase III: Se compara el nuevo tratamiento con los ya existentes para comprobar si es mejor o si tiene menos efectos secundarios.
- Fase IV: El tratamiento se aprueba para su uso público y se llevan a cabo más ensayos para ver cómo afecta a grupos específicos, como las personas con enfermedad del riñón.
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Financiación de nuevas investigaciones
A pesar de la prevalencia de la enfermedad del riñón, la investigación sobre esta afección no recibe ni de lejos la misma financiación que la dedicada a otras enfermedades crónicas.
En 2020, el Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales (NIDDK) destinó solo $700 millones a la investigación de la enfermedad del riñón, lo que supone apenas el 2% de la financiación proporcionada por los Institutos Nacionales de Salud (NIH). La financiación de los NIH aumentó un 37% entre 2015 – 2020, pero el presupuesto para la investigación renal solo aumentó aproximadamente la mitad de ese porcentaje.
Más información sobre la financiación de la enfermedad del riñón.
“Solo estamos gastando unos $18.00 por paciente en investigación renal, en comparación con los $305 por paciente con cáncer y los $50 por paciente con enfermedades cardiovasculares. Necesitamos fondos tanto para la investigación básica como para la clínica a fin de lograr avances significativos», afirmó el Dr. Kramer. «Si eres paciente o familiar de un paciente, puedes ayudar uniéndote al grupo de abogacía de la NKF, Voices for Kidney Health. Necesitamos tu voz para que la gente reconozca que esta enfermedad, en gran medida asintomática, mata a millones de personas cada año y reduce la calidad de vida».
Conviértete en defensor de “Voices for Kidney Health” y pide a tu representante en el Congreso que apoye ahora mismo nuestros esfuerzos para conseguir financiación.
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