La National Kidney Foundation publica el informe “La voz del paciente” sobre el xenotrasplante renal, basado en la reunión de la EL-PFDD
(Nueva York, NY – 17 de diciembre de 2024) – Los riñones de cerdo podrían ser la clave para hacer frente a la grave crisis de escasez de órganos que sufre el país, y los pacientes están deseando que comiencen los ensayos clínicos. Esa es una de las principales conclusiones del informe “La voz del paciente”, recientemente publicado por la National Kidney Foundation (NKF), basado en la reunión del año pasado sobre el desarrollo de fármacos centrado en el paciente y dirigido externamente (EL-PFDD), celebrada en Bethesda, Maryland. Según el informe de la NKF, los pacientes que luchan contra el desgaste físico y emocional que supone la enfermedad del riñón instan a que se tomen medidas para impulsar los ensayos clínicos en el ámbito del xenotrasplante.
El xenotrasplante —el uso de células, tejidos y órganos de cerdo u otros animales no humanos para tratar afecciones médicas en humanos— tiene el potencial de hacer frente a la urgente escasez de órganos trasplantables. Cada día, una media de catorce estadounidenses mueren a la espera de un trasplante de órgano que les salve la vida, lo que subraya la necesidad de explorar soluciones alternativas. En la actualidad, el xenotrasplante renal se encuentra todavía en etapas iniciales y solo se aprueba en circunstancias excepcionales y de urgencia. La FDA no ha autorizado ningún ensayo clínico. Los ensayos futuros serán esenciales para evaluar la seguridad y la eficacia del xenotrasplante renal.
La reunión de la NKF se organizó conjuntamente con la FDA y respalda la Iniciativa de Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD) de la FDA, cuyo objetivo es “recabar de forma sistemática las perspectivas de los pacientes sobre enfermedades específicas y los tratamientos disponibles en la actualidad”. La FDA proporcionó orientación sobre el orden del día de la reunión y los temas de debate. Esta fue la séptima reunión EL-PFDD de la NKF, pero la primera de este tipo en recabar las perspectivas de los pacientes sobre un tratamiento emergente (en lugar de sobre una enfermedad específica).
“El xenotrasplante representa una oportunidad transformadora para hacer frente a la crisis de escasez de órganos, pero debe guiarse por las experiencias vividas por las partes interesadas más importantes en este proceso: los pacientes y sus compañeros de cuidado”, afirmó la Dra. Vineeta Kumar, catedrática de Medicina de la Universidad de Alabama y copresidenta del EL-PFDD. “Las perspectivas compartidas por las partes interesadas durante esta reunión subrayan la urgencia de avanzar en la investigación de forma responsable, garantizando al mismo tiempo que la seguridad, las preocupaciones y las esperanzas de los pacientes sigan siendo fundamentales en cada paso del proceso”.
Los participantes en la reunión de la EL-PFDD expresaron su frustración por la espera de varios años para acceder a los ensayos clínicos y manifestaron un fuerte deseo de que se acelere el proceso. Los pacientes describieron los efectos debilitantes de la diálisis —agotamiento, aislamiento e incapacidad para llevar una vida normal— como los motivos que impulsan su voluntad de participar en los ensayos, incluso con los riesgos que ello conlleva.
El informe “La voz del paciente” amplifica las voces de las personas afectadas, recogiendo tanto sus esperanzas como sus preocupaciones sobre este campo emergente de la medicina. Las citas y los testimonios incluidos proceden directamente de pacientes y compañeros de cuidado que han vivido en primera persona la enfermedad del riñón y los tratamientos disponibles en la actualidad. La reunión del EL-PFDD y el informe posterior ofrecen a la FDA, a los desarrolladores de productos, a los médicos, a los investigadores académicos y al público en general la oportunidad de conocer en profundidad las opiniones de los pacientes sobre los retos de vivir con una enfermedad del riñón, sus puntos de vista sobre el xenotrasplante, sus preocupaciones respecto a los ensayos clínicos y los factores que más probablemente influyen en su disposición a recibir un trasplante de riñón de origen animal y/o a participar en un ensayo clínico de trasplante de riñón de origen animal.
«La voz del paciente» pone de relieve un llamamiento urgente a la acción por parte de los pacientes renales y sus familias, que consideran el xenotrasplante como una solución crucial y transformadora. Los participantes compartieron relatos profundamente personales sobre el impacto devastador de la enfermedad del riñón y las limitadas opciones disponibles en la actualidad. Para muchos, la diálisis se describió como «deshumanizante» y una barrera significativa para llevar una vida plena. Un participante contó cómo la vida de su hija estaba “atada a una máquina cada noche durante 10 horas”, lo que ilustra las profundas restricciones que impone la diálisis.
La frustración por la lentitud en el desarrollo de los ensayos clínicos fue otro tema recurrente. Algunos pacientes señalaron que solo hemos llegado hasta donde estamos hoy en materia de trasplantes gracias a los riesgos asumidos hace décadas. Un participante comentó que es “hora de dar el siguiente paso”. Los pacientes expresaron su disposición a participar en ensayos clínicos a pesar de los riesgos, impulsados por la esperanza de una mejor calidad de vida. Muchos hicieron hincapié en que el xenotrasplante ofrece la posibilidad de evitar el sufrimiento de la diálisis y la agonizante incertidumbre de la espera de un trasplante.
Los datos de la encuesta realizada durante la reunión subrayaron esta urgencia, ya que la mayoría de los participantes fueron defensores del avance más rápido en los ensayos clínicos. Para los pacientes y sus familias, los riesgos de la inacción —incluidas las muertes evitables y el sufrimiento prolongado— superan las incertidumbres del xenotrasplante. Sus voces reflejan un mensaje contundente: impulsar los ensayos clínicos no es solo un imperativo científico; es un paso vital para aliviar la inmensa carga que soportan los pacientes y sus familias.
“Este es un momento decisivo para el futuro de los trasplantes”, afirmó Kevin Longino, director ejecutivo de la NKF y persona que recibe el riñón. “La NKF se compromete a garantizar que las opiniones de los pacientes marquen el rumbo del desarrollo del xenotrasplante para maximizar su potencial de salvar vidas”.
Como próximos pasos, la NKF insta a los investigadores, a las autoridades reguladoras y a los responsables políticos a actuar en función de estas perspectivas de los pacientes, dando prioridad al desarrollo de marcos para los ensayos clínicos sobre el xenotrasplante renal. Como piedra angular de su labor de abogacía, el informe “La voz del paciente” ayudará a orientar este trabajo, garantizando que las perspectivas de los pacientes sigan ocupando un lugar central. Para consultar el informe “La voz del paciente” y otros recursos, visite www.kidney.org/el-pfdd-xeno.
Acerca de la enfermedad
del riñón En Estados Unidos, se estima que más de 35 millones de adultos padecen enfermedad del riñón, también conocida como ERC (Enfermedad Renal Crónica) y aproximadamente el 90% no sabe que la padece. Aproximadamente 1 de cada 3 adultos en EE. UU. corre el riesgo de padecer enfermedad del riñón. Entre los factores de riesgo de la enfermedad del riñón se incluyen la diabetes, la presión arterial alta, las enfermedades cardíacas, la obesidad y los antecedentes familiares. Las personas de ascendencia negra o afroamericana, hispana o latina, indígena americana o nativa de Alaska, asiático-americana, o nativa de Hawái u otras islas del Pacífico tienen un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad del riñón. Las personas negras o afroamericanas tienen aproximadamente cuatro veces más probabilidades que las personas blancas de padecer falla renal. La tasa de falla renal entre la población hispana es aproximadamente el doble que entre la población blanca.
Acerca de la National Kidney Foundation
(NKF) La National Kidney Foundation está revolucionando la lucha por salvar vidas mediante la eliminación de las enfermedades del riñón prevenibles, la aceleración de la innovación para garantizar la dignidad de la experiencia del paciente y la eliminación de las desigualdades estructurales en la atención renal, la diálisis y los trasplantes. Para obtener más información sobre la NKF, visite www.kidney.org.
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Contacto para los medios:
Paul McGee, National Kidney Foundation, 716.523.6874,
paul.mcgee@kidney.org